Bằng chứng dựa trên Y học và hướng dẫn lâm sàng

TheoBrian F. Mandell, MD, PhD, Cleveland Clinic Lerner College of Medicine at Case Western Reserve University
Đã xem xét/Đã chỉnh sửa Thg 5 2021

Các bác sĩ luôn cảm thấy rằng những quyết định của họ dựa trên bằng chứng; do đó, thuật ngữ hiện tại "y học dựa trên bằng chứng" là một phần của một việc dùng sai thuật ngữ. Tuy nhiên, đối với nhiều bác sĩ lâm sàng, "bằng chứng" thường là một sự kết hợp mơ hồ của những kinh nghiệm chẩn đoán và điều trị có hiệu quả ở những bệnh nhân trước đây, những lời khuyên của những người cố vấn và đồng nghiệp, và một ấn tượng chung về "những gì đang được thực hiện" dựa trên các bài báo, tóm tắt, và quảng cáo. Loại thực hành này dẫn đến nhiều thay đổi trong chiến lược chẩn đoán và điều trị các tình trạng tương tự, ngay cả khi có bằng chứng mạnh mẽ để ủng hộ một chiến lược cụ thể hơn. Các biến thể tồn tại giữa các quốc gia, các khu vực khác nhau, các bệnh viện khác nhau, và thậm chí trong từng nhóm thực hành. Những biến đổi này đã dẫn đến nhu cầu hướng đến một cách tiếp cận có hệ thống hơn để, xác định chiến lược thích hợp nhất cho một bệnh nhân cụ thể; cách tiếp cận này được gọi là Y học dựa trên bằng chứng (EBM). EBM được xây dựng dựa trên các bài đánh giá của các tài liệu y khoa có liên quan và theo một loạt các bước riêng rẽ.

Y học dựa trên bằng chứng

EBM không phải là sự ứng dụng mù quáng các khuyến cáo thu thập được từ các tài liệu đã được xuất bản gần đây cho vấn đề của từng bệnh nhân cụ thể. Nó không ngụ ý một mô hình chăm sóc "một quy mô phù hợp với tất cả". Thay vào đó, EBM yêu cầu sử dụng một loạt các bước để thu thập thông tin đầy đủ hữu ích, để trả lời một câu hỏi được làm cẩn thận cho từng bệnh nhân. Hoàn toàn tích hợp các nguyên tắc của EBM cũng kết hợp hệ thống giá trị của bệnh nhân, bao gồm những thứ như chi phí phát sinh, niềm tin tôn giáo hoặc đạo đức của bệnh nhân, và tự chủ bệnh nhân. Áp dụng các nguyên tắc EBM thường liên quan đến các bước sau:

  • Xây dựng một câu hỏi lâm sàng

  • Thu thập bằng chứng để trả lời câu hỏi

  • Đánh giá chất lượng và hiệu lực của bằng chứng

  • Quyết định cách áp dụng các bằng chứng cho sự chăm sóc của một bệnh nhân cụ thể

Xây dựng một câu hỏi lâm sàng

Câu hỏi cần phải cụ thể. Các câu hỏi cụ thể thường được đề cập đến trong các tài liệu y học. Một câu hỏi được thiết kế tốt chỉ rõ quần thể, can thiệp (xét nghiệm chẩn đoán, điều trị), so sánh (điều trị A vs điều trị B) và kết cục. "Cách tốt nhất để đánh giá người bị đau bụng là gì?" không phải là một câu hỏi quá hữu ích để theo đuổi trong y văn. Một câu hỏi cụ thể hơn và cụ thể hơn có thể là " CT hay siêu âm tốt hơn để chẩn đoán viêm ruột thừa ở nam giới 30 tuổi bị đau bụng cấp?"

Thu thập bằng chứng để trả lời câu hỏi

Tuyển chọn các nghiên cứu liên quan từ việc rà soát lại tài liệu. Các nguồn thông tin tiêu chuẩn được tham khảo (ví dụ: MEDLINE hoặc PubMed để tham khảo chính, Cochrane Collaboration [các lựa chọn điều trị thường cho các câu hỏi cụ thể], ACP Journal Club).

Đánh giá chất lượng và hiệu lực của bằng chứng

Không phải tất cả các nghiên cứu khoa học có giá trị như nhau. Các loại nghiên cứu khác nhau có sức mạnh khoa học và tính hợp pháp khác nhau, và đối với bất kỳ loại nghiên cứu nhất định nào, các ví dụ riêng lẻ thường khác nhau về chất lượng của phương pháp, giá trị bên trong, tính tổng quát của kết quả và khả năng áp dụng cho một bệnh nhân cụ thể (giá trị bên ngoài).

Mức độ bằng chứng được xếp hạng từ 1 đến 5 theo thứ tự giảm dần chất lượng. Các loại nghiên cứu ở mỗi cấp độ khác nhau đôi chút với câu hỏi lâm sàng (ví dụ: chẩn đoán, điều trị hoặc phân tích kinh tế), nhưng thường bao gồm những điều sau:

  • Cấp độ 1 (chất lượng cao nhất): Đánh giá hệ thống hoặc phân tích gộp các thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên và các thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên, chất lượng cao

  • Cấp độ 2: Nghiên cứu thuần tập được thiết kế tốt

  • Cấp độ 3: Các nghiên cứu bệnh chứng được xem xét có hệ thống

  • Cấp độ 4: Chuỗi ca bệnh và nghiên cứu đoàn hệ và nghiên cứu bệnh chứng kém chất lượng hơn

  • Cấp độ 5: Ý kiến chuyên gia không dựa trên đánh giá phê bình, mà dựa trên lý luận từ sinh lý học, nghiên cứu cơ bản trong phòng thí nghiệm hoặc các nguyên tắc cơ bản

Đối với phân tích EBM, mức độ bằng chứng cao nhất hiện có được chọn. Lý tưởng nhất là có một số lượng đáng kể các nghiên cứu lớn cấp độ 1 được tiến hành tốt. Tuy nhiên, vì số lượng các thử nghiệm có chất lượng cao, ngẫu nhiên, có đối chứng cực kì nhỏ so với số lượng các câu hỏi lâm sàng có thể xảy ra, mức bằng chứng ít hơn 4 hoặc 5 thường sẵn có. Bằng chứng chất lượng thấp hơn không có nghĩa là quá trình EBM không thể được sử dụng, chỉ là lực kết luận là yếu hơn.

Quyết định cách áp dụng các bằng chứng cho sự chăm sóc của một bệnh nhân cụ thể

Bởi vì bằng chứng tốt nhất hiện có có thể đến từ các quần thể bệnh nhân có các đặc điểm khác với các đặc điểm của bệnh nhân được đề cập, nên cần có sự đánh giá đáng kể khi áp dụng kết quả từ một thử nghiệm ngẫu nhiên cho một bệnh nhân cụ thể. Ngoài ra, cần phải lưu tâm đến những mong muốn của bệnh nhân về các xét nghiệm và điều trị xâm lấn hoặc không xâm lấn, và điều trị cũng cần chú ý đến khả năng dung nạp của bệnh nhân đối với các tác dụng phụ gây khó chịu, các nguy cơ tai biến có thể xảy ra. Ví dụ, mặc dù đánh giá EBM có thể cho thấy một lợi ích rõ ràng tăng thêm thời gian sống 3 tháng của một phác đồ hóa chất tích cực trong một dạng bệnh ung thư nhất định, nhưng mỗi bệnh nhân có thể có sự lựa chọn khác nhau tùy thuộc vào việc người bệnh muốn kéo dài thời gian sống hay muốn giảm bớt đau đớn. Chi phí xét nghiệm và điều trị cũng có thể ảnh hưởng đến quyết định của bác sĩ và bệnh nhân, đặc biệt khi một số lựa chọn thay thế có chi phí cao hơn đáng kế cho bệnh nhân. Hai mối quan tâm chung là bệnh nhân tự nguyện tham gia thử nghiệm lâm sàng không giống như bệnh nhân nói chung và chăm sóc trong môi trường thử nghiệm lâm sàng không giống với chăm sóc chung trong cộng đồng y tế.

Hạn chế của cách tiếp cận dựa trên bằng chứng

Mỗi ngày, một bác sĩ có thể đối diện với hàng chục câu hỏi lâm sàng dưới áp lực thực hành bận rộn. Mặc dù một trong số đó có thể là đối tượng của một khảo sát EBM sẵn có, nhưng hầu hết thì không, và việc chuẩn bị một phân tích EBM chính thức là quá tốn thời gian, trong khi câu hỏi lâm sàng đòi hỏi cần được giải quyết tức thì. Ngay cả khi không cần cân nhắc đến vấn đề thời gian, nhiều câu hỏi lâm sàng không có bất kì mối liên quan nào với các nghiên cứu sẵn có.

Clinical Guidelines

Các hướng dẫn lâm sàng đã trở nên phổ biến rộng rãi trong lĩnh vực y học; nhiều hiệp hội chuyên biệt đã công bố các hướng dẫn như vậy. Hầu hết các hướng dẫn lâm sàng được hình thành tốt được phát triển bằng cách sử dụng một phương pháp cụ thể kết hợp các nguyên tắc của EBM và các khuyến nghị về quy trình đồng thuận hoặc Delphi do một hội đồng chuyên gia đưa ra. Mặc dù các hướng dẫn lâm sàng có thể mô tả thực hành lý tưởng hóa, nhưng chỉ riêng các hướng dẫn lâm sàng không thể thiết lập tiêu chuẩn chăm sóc cho từng bệnh nhân.

Một số hướng dẫn lâm sàng tuân theo các quy tắc "nếu, thì" (ví dụ: nếu bệnh nhân sốt và giảm bạch cầu trung tính, thì điều trị kháng sinh phổ rộng). Các quy tắc phức tạp hơn, nhiều bước hơn, có thể được chuẩn hóa dưới dạng các thuật toán. Các hướng dẫn và các thuật toán nói chung đơn giản và dễ sử dụng, nhưng chỉ nên áp dụng cho những bệnh nhân có đặc điểm lâm sàng (ví dụ như nhân khẩu học, bệnh tật, đặc điểm lâm sàng) tương tự như nhóm bệnh nhân trong khuyến cáo. Hơn nữa, các hướng dẫn không tính đến mức độ không chắc chắn của kết quả xét nghiệm, khả năng thành công điều trị, nguy cơ tương đối và lợi ích của mỗi quyết định. Để kết hợp tính không chắc chắn và giá trị của các kết quả vào quá trình ra quyết định lâm sàng, bác sĩ lâm sàng phải thường xuyên áp dụng các nguyên tắc về quyết định định lượng hoặc phân tích (xem thêm Các Chiến lược Ra Quyết định Lâm sàng). Ngoài ra, nhiều đơn vị xuất bản hướng dẫn yêu cầu chỉ sử dụng dữ liệu thử nghiệm chọn ngẫu nhiên, đây thường là một hạn chế đáng kể.