急性骨髄性白血病は、正常なら好中球、好塩基球、好酸球、単球と呼ばれる種類の白血球に成長する細胞ががん化して、短期間のうちに骨髄の正常な細胞を締め出してしまう、生命を脅かす病気です。
疲労感を覚えたり、顔色が青白くなったり、感染や発熱を起こしやすくなったり、あざや出血を起こしやすくなることがあります。
診断には血液検査と骨髄検査が必要です。
治療としては、寛解を得るための化学療法に加え、再発を避けるための追加の化学療法や、ときに造血幹細胞移植を行います。
（白血病の概要も参照のこと。）
急性骨髄性白血病（AML）はどの年齢層でもみられますが、成人の白血病では最も多いタイプです。ときに、別のがんの治療として行われた化学療法や放射線療法が原因でAMLが発生することもあります。
AMLでは、未熟な白血球が急速に骨髄に蓄積して、以下のいずれかの正常な血球に成長する細胞を破壊して締め出します。
がん化した白血球は正常な白血球のようには機能しません。そのため、白血球が増加しているように見えても、正常な白血球は減少しているため、感染に対する抵抗力は低下しています。
白血病細胞は血流に乗ってほかの臓器にも運ばれ、そこで成長と分裂を続けます。
AMLにはいくつかの種類（亜型）があり、白血病細胞の特徴を基に識別されます。
急性前骨髄球性白血病は、AMLの重要な亜型の1つです。この亜型では、前骨髄球（成熟した好中球に成長する初期段階の細胞）が染色体変異を起こし、これらの未熟な細胞が蓄積されるようになります。
AMLの症状
AMLの最初の症状は、急性リンパ性白血病のそれとよく似ていて、骨髄で正常な血球が十分に作られないことが原因で生じます。
発熱と大量発汗は感染を示唆している場合があり、 感染は正常な白血球が減りすぎることで起こる場合があります。
脱力、疲労、蒼白は、赤血球が減りすぎること（貧血）で起こる場合があります。呼吸が困難になったり、心拍数が速くなったり、胸に痛みが出たりする場合もあります。
血小板が極端に少なくなるために（血小板減少症）、あざや出血が生じやすくなり、ときには鼻血や歯ぐきからの出血がみられます。一部の患者では、脳や腹部の中で出血が起きることもあります。
白血病細胞は他の臓器に侵入することがあります。白血病細胞が骨髄で増殖すると、骨痛や関節痛を生じることがあります。白血病細胞によって肝臓や脾臓が腫れて大きくなると、腹部膨満感や腹痛が生じることがあります。白血病細胞によって、皮膚の表層付近（皮膚白血病）や歯ぐき、眼の中を含む全身のいたるところで小さなかたまりができることがあります。
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AML細胞は、髄膜（脳と脊髄を覆う組織）に広がって白血病性髄膜炎を引き起こすことがあり、その場合は以下の症状がみられます。
頭痛
嘔吐
脳卒中
視覚、聴覚、および顔面筋の障害（白血病性髄膜炎）
急性前骨髄球性白血病と呼ばれるAMLの亜型では、出血や血液凝固の問題がよくみられます。
AMLの診断
血液検査
骨髄検査
AMLの診断も急性リンパ性白血病の診断と同様です。各種の白血球の数の測定などを行う、血算といわれる検査を実施します。ほぼ常に骨髄検査を行って、AMLの診断を確定し、他の種類の白血病と鑑別します。未熟な白血球（芽球）を検査して染色体異常がないか調べますが、その結果は白血病の種類を特定し、治療に用いる薬剤を選定するのに役立ちます。
腫瘍マーカーや電解質異常を含めた血液検査や尿検査も行われ、AMLに関連する異常がほかにないか判定します。
画像検査も必要になる場合があります。脳に白血病細胞が伸展していることを示す症状があれば、CT検査やMRI検査を行います。胸部のCT検査を実施して、肺の周囲に白血病細胞がないか調べることもあります。内臓が腫大していかどうかを判定するため、腹部のCT検査、MRI検査、超音波検査が行われます。化学療法薬は心臓に影響を及ぼすことがあるため、化学療法を開始する前に心エコー検査（心臓の超音波検査）を行うことがあります。
AMLの予後（経過の見通し）
治療をしない場合、大半の患者が診断後数週間から数カ月で死に至ります。治療によって、20～40％の患者が再発せずに5年以上生存できます。強力な治療を行った場合、若い人では40～50％が5年以上生存できます。再発はほぼ必ず最初の治療から5年以内に起こるため、5年を過ぎても白血病が再発しない場合は治癒したと考えられます。
生存期間と最も強く関連する要因は、白血病細胞にみられる遺伝子異常の種類です。65歳以上の場合、血液検査で白血球数が多いなどの特定の結果が出た場合、別のがんのために化学療法と放射線療法を受けた後にAMLを発症した場合、また骨髄異形成症候群が先行して認められている場合は、予後が非常に悪くなります。
急性前骨髄球性白血病は、かつて白血病で最も悪性のものだと考えられていました。現在では、AMLの中で最も治癒の可能性が高い白血病です。急性前骨髄球性白血病の70％以上が治ります。早期診断が極めて重要です。
AMLの治療
化学療法
造血幹細胞移植
AMLの治療では、速やかに寛解を得る（ほぼすべての白血病細胞を破壊する）ことが目標になります。ただし、治療でよくなる前に、健康状態が悪くなることもよくあります。
また、治療によって骨髄の機能が抑制されて白血球（特に好中球）が非常に少なくなります。好中球が少なすぎると、感染を起こしやすくなります。治療により粘膜（口腔内など）も剥がれて、細菌が侵入しやすくなります。感染を予防するために細心の注意を払い、感染した場合は速やかに治療します。赤血球と血小板の輸血も必要になります。
寛解導入化学療法がAML治療の最初の段階です。一般的に使用される化学療法薬には、シタラビンやダウノルビシン（またはイダルビシンやミトキサントロン）などがあります。シタラビンは持続点滴で7日間投与し、ダウノルビシンは静脈内投与を3日間行います。そのほかにも、ミドスタウリンやゲムツズマブ・オゾガマイシン、デシタビン、アザシチジン、ベネトクラクス、グラスデギブ（glasdegib）などが（特に高齢の患者や特定の種類のAMLに）使用されることがあります。
地固め化学療法は、AMLが寛解状態になってから行われます。通常は、白血病細胞ができるだけ多く破壊されるようにするために、初回治療の数週間後からさらに化学療法を数コース追加します。
同種造血幹細胞移植（「同種」とは、ほかの人からの幹細胞であるという意味です）は、再発のリスクが高い一部の人で寛解導入療法と地固め療法の後に行われます。しかし、組織型が適合した（ヒト白血球抗原［HLA］が一致した）人から幹細胞が得られる場合にしか、移植することができません。幹細胞のドナー（提供者）は兄弟姉妹の場合が普通ですが、HLAが適合する他者から提供を受ける場合もあり、ときには、HLAの一部が適合しない家族や他人から提供を受けたり、へその緒に含まれる臍帯血（さいたいけつ）幹細胞を使用したりすることもあります。
急性リンパ性白血病とは異なり、成人での脳に対する予防的治療は、通常必要ありません。また、低用量の長期化学療法（維持療法）によって生存率は向上しないことが示されています。
急性前骨髄球性白血病では、全トランス型レチノイン酸（トレチノイン）と呼ばれる種類のビタミンAで治療することができます。 特に診断時に白血球数が多い場合や白血球が突然増加した場合は、化学療法に全トランス型レチノイン酸が併用される頻度が高くなります。急性骨髄性白血病のうち、この亜型のAMLに限っては三酸化ヒ素も効果的です。
再発
治療による効果がみられない場合や、寛解には至ったものの再発の可能性が高い（一般に、特定の染色体異常が認められている場合）と考えられる若い人では、化学療法薬の大量投与に続けて造血幹細胞移植が行われます。
造血幹細胞移植を実施できない再発患者には追加の化学療法を行いますが、しばしば治療に体が耐えられず、効果も得られにくくなります。若年者の場合および最初の寛解が1年以上続いている場合は、追加の化学療法で高い効果が得られます。再発したAML患者に追加の集中化学療法を行うべきかどうかを判断する際には、多くの要素が考慮されます。
さらなる情報
役立つ可能性がある英語の資料を以下に示します。こちらの情報源の内容について、MSDマニュアルでは責任を負いませんのでご了承ください。
白血病リンパ腫協会：急性骨髄性白血病（Leukemia & Lymphoma Society: Acute Myeloid Leukemia）：診断、治療選択肢、最新の研究結果を含めた急性骨髄性白血病の様々な側面に関する一般的な情報
