I medici hanno sempre pensato che le loro decisioni fossero basate su prove; pertanto, l'attuale termine "medicina basata su prove" non è un nuovo concetto. Tuttavia, l'uso attuale del termine implica un processo decisionale più formalizzato e strutturato. Le "prove" cliniche sono disponibili in diverse forme, tra cui una combinazione di strategie ricordate efficaci in pazienti precedenti, consigli forniti da tutori e colleghi, un'impressione generale di "cosa si fa attualmente" (p. es., sulla base di articoli di rassegna pubblicati, estratti e case report), simposi, linee guida pubblicate, inserti di prodotti della Food and Drug Administration (FDA), publicità farmaceutiche). La dipendenza da queste diverse fonti di informazioni si traduce in ampie variazioni nelle strategie diagnostiche e la gestione di condizioni simili, anche se esistono prove solide che favoriscono un particolare approccio alla gestione del paziente. Inoltre, esistono variazioni tra i diversi paesi, regioni e ospedali, e anche all'interno di gruppi particolari.
Medicina basata su prove
Le variazioni delle strategie e le variazioni tra i diversi paesi, regioni e pratiche ha portato a un appello a un approccio più sistematico per identificare la strategia più appropriata per un singolo paziente utilizzando una gerarchia stabilita delle prove; questo approccio è chiamato medicina basata sull'evidenza/prove. La medicina basata sull'evidenza/prove si basa su revisioni rigorose della letteratura medica pertinente e segue una serie di passaggi discreti, ma la medicina basata sull'evidenza/prove non esclude l'inclusione dell'esperienza clinica personale del singolo medico o le preferenze del paziente nel processo decisionale (1).
La medicina basata sull'evidenza/prove non è una semplice applicazione di suggerimenti forniti dalla letteratura più recente per la soluzione dei problemi del paziente. Non implica un modello di cura a "taglia unica". Piuttosto, la medicina basata sull'evidenzaevidenza/prove richiede una serie di passi per raccogliere un numero sufficiente di informazioni utili al fine di rispondere a una domanda su un paziente nella maniera più precisa. I principi della medicina basata sull'evidenza/prove incorporano il sistema di valori del paziente stesso, che comprende elementi quali i costi, le sue convinzioni religiose o morali e la sua autonomia. Applicare i principi della medicina basata sull'evidenza/prove in genere comporta le seguenti operazioni:
Formulare un quesito clinico
Raccogliere evidenze/prove per rispondere alla domanda
Valutare la qualità e la validità delle evidenze/prove
Decidere se e come l'evidenza/prova disponibile sia rilevante per la cura di un paziente specifico
Formulare un quesito clinico
Le domande devono essere specifiche. Le domande specifiche hanno maggiori probabilità di essere affrontate nella letteratura medica. Una domanda ben strutturata specifica il tipo di popolazione, l'intervento (test diagnostico o trattamento terapeutico), il confronto (trattamento A contro trattamento B) e il risultato. "Qual è il modo migliore per valutare una persona con dolore addominale?" non è una domanda eccessivamente utile da perseguire in letteratura. Una domanda più utile e specifica potrebbe essere "La TC o l'ecografia sono preferibili per escludere un'appendicite acuta come causa di dolore acuto del basso ventre in un maschio di 30 anni?"
Raccogliere evidenze per rispondere alla domanda
Una vasta selezione di studi rilevanti viene ottenuta da una revisione della letteratura. Vengono consultate le risorse standard (p. es., MEDLINE o PubMed per gli studi primari, la Cochrane Collaboration per revisioni sistematiche delle opzioni di trattamento per domande cliniche specifiche e altre revisioni meno strutturate della letteratura medica).
Valutare la qualità e la validità delle prove
Non tutti gli studi scientifici hanno lo stesso valore. Diversi tipi di studi hanno diverso impatto scientifico e limitazioni, e per ogni tipo di studio, i singoli esempi variano in termini di qualità della metodologia (validità interna), di generalizzabilità dei risultati, e di applicabilità a un paziente specifico (validità esterna).
I livelli di evidenza sono classificati da 1 a 5 in ordine decrescente di qualità. I tipi di studi, a ogni livello, possono variare con la tipologia di quesito clinico (p. es., diagnosi, trattamento o analisi economica), ma in genere consistono nei seguenti:
Livello 1 (la massima qualità): revisioni sistematiche o meta-analisi di studi randomizzati controllati e singoli studi controllati randomizzati di alta qualità
Livello 2: studi di coorte ben disegnati
Livello 3: Studi caso-controllo revisionati in modo sistematico
Livello 4: serie di casi, studi di coorte e studi caso-controllo di qualità minore
Livello 5: parere di esperti basato sul ragionamento e sulla fisiologia, sulla ricerca di laboratorio o sui principi di base, non sulla valutazione critica
Per l'analisi in medicina basata sull'evidenza/prove, va utilizzato il livello di prove più elevato. Tuttavia, poiché il numero di studi randomizzati e controllati di alta qualità è piccolo rispetto al numero di possibili quesiti clinici, molto spesso le uniche evidenze disponibili sono di livello 4 o 5. Una prova di livello basso non significa che il processo di medicina basata sull'evidenza/prove non debba essere utilizzato, ma soltanto che le conclusioni a cui si è giunti possono essere meno solide.
Decidere come applicare le prove per la cura di un dato paziente
Poiché la migliore evidenza disponibile può provenire da popolazioni di pazienti con caratteristiche diverse da quelle del paziente in questione, è necessaria una valutazione ragionata quando si applicano i risultati di uno studio randomizzato a un paziente specifico. Inoltre, deve sempre essere presa in considerazione l'opinione dei pazienti per ciò che riguarda esami diagnostici o trattamenti invasivi, così come la loro tolleranza alla sofferenza e la loro valutazione del rischio. Per esempio, anche se una revisione di medicina basata sull'evidenza/prove mostra un chiaro vantaggio, in termini di sopravvivenza, di circa 3 mesi dovuto a un regime chemioterapico aggressivo in una certa forma di cancro, i pazienti possono avere opinioni diverse circa la possibilità di ottenere un guadagno in termini di quantità di vita o di evitare un ulteriore peggioramento della sua qualità. Il costo dei test e dei trattamenti può anche influenzare le decisioni sul da farsi del medico e del paziente, soprattutto quando alcune delle alternative sono significativamente più costose per il paziente. Ulteriori considerazioni sono che la popolazione di pazienti che partecipano volontariamente a studi clinici di solito non è la stessa della popolazione generale curata dalla medicina generale, e l'assistenza fornita in un ambiente di sperimentazione clinica non è identica all'assistenza a quella della comunità medica.
Limitazioni dell'approccio basato su prove
Dozzine di domande cliniche devono essere affrontate nel corso di una giornata di una pratica clinica. Sebbene alcuni di essi possano essere oggetto di una revisione di medicina basata sull'evidenza già disponibile per la consultazione, la maggior parte non lo è, e la preparazione di un'analisi formale di medicina basata sull'evidenza/prove necessita di un tempo troppo lungo per potere essere praticabile al fine di rispondere a un quesito clinico immediato. Anche quando il tempo non è un problema, molte domande cliniche non sono trattate in nessuno studio rilevante in letteratura. Le sfide comprendono quella di decidere quali decisioni cliniche giustificano la ricerca di prove a favore, di trovare e valutare le prove e di utilizzarle al meglio in ambito clinico.
Riferimentirelativi alla medicina basata sulle prove
1. Tonelli MR, Shapiro D: Experiential knowledge in clinical medicine: use and justification. Theor Med Bioeth. 2020;41(2-3):67-82. doi:10.1007/s11017-020-09521-0
Linee guida cliniche
Le linee guida cliniche sono diventate molto diffuse nella pratica medica; infatti, molte società scientifiche specialistiche hanno pubblicato le proprie. Molte linee guida cliniche ben concepite è sviluppata utilizzando un metodo specifico che incorpora i principi di medicina basata sull'evidenza e il consenso o le raccomandazioni del metodo Delphi fatte da un gruppo di esperti. A causa della loro eterogeneità, le linee guida cliniche da sole non devono automaticamente imporsi per la cura di un singolo paziente.
Alcune linee guida seguono la regola del "se, allora" (p. es., se il paziente è febbrile e neutropenico, allora utilizzare antibiotici ad ampio spettro). Le regole più complesse e articolate possono essere strutturate sotto forma di algoritmo. Linee guida e algoritmi sono, di solito, semplici e facili da usare ma devono essere applicati solo a pazienti con caratteristiche cliniche (p. es., dati demografici, comorbilità, presentazione clinica) simili a quelle dei pazienti utilizzati per creare le linee guida stesse.
Le linee guida non necessariamente tengono conto del grado di incertezza insita nei risultati dei test, della probabilità di successo di un trattamento, dei relativi rischi e benefici di ogni azione. Per incorporare l'incertezza e il valore dei risultati nel processo decisionale clinico, i medici devono spesso applicare principi decisionali quantitativi e analitici (vedi anche Strategie per il processo decisionale clinico). Inoltre, molti gruppi che pubblicano linee guida richiedono che nello sviluppo delle linee guida vengano utilizzati solo dati di studi randomizzati, il che può rappresntare una limitazione molto significativa e implicare che alcune linee guida possano differire dalle cure abituali.
