Analisi economiche nel processo decisionale clinico

Il costo marginale è il costo della fornitura (o trattenuta) di un'unità aggiuntiva di servizio. Questo costo è spesso uno dei più rilevanti per il processo decisionale clinico ed è, in genere, molto diverso dal costo complessivo destinato a tale servizio. Per esempio, un ospedale potrebbe aver determinato che il costo di una radiografia al torace è di $50. Tuttavia, un protocollo clinico per identificare meglio i pazienti che necessitano di un RX torace che risulti in un esame in meno al giorno (senza alcun cambiamento nel risultato), non farebbe risparmiare all'ospedale $50, poiché le spese generali e quelle per il personale rimarrebbero invariate; solo la spesa di qualsiasi pellicola per RX verrebbe eliminata. Quindi il costo marginale di una RX torace, per l'ospedale, è essenzialmente il costo di una pellicola per RX (anche meno se vengono utilizzate le tecniche di acquisizione digitale). Si noti che il costo marginale varia in maniera quantitativa con il volume; aggiungendo o eliminando un numero maggiore di raggi X si arriverebbe, a un certo punto, a una variazione dell'utilizzo logistico del personale e degli apparecchi a raggi X, con un conseguente costo marginale diverso. Inoltre, il costo marginale è diverso per i paganti e i pazienti; l'eliminazione di una RX torace avrebbe risparmiato ai finanziatori l'intero importo che in genere viene rimborsato per quell'esame, una cifra di gran lunga superiore al costo marginale sostenuto dall'ospedale. I pazienti risparmiano il costo del loro co-pagamento, se presente.

Il metodo più frequente per valutare l'effetto sulla sopravvivenza è il tasso grezzo di mortalità. In un'analisi più complessa, la morte e la disabilità sono spesso valutate in combinazione come il QALY (anno di vita corretto per la qualità); il trattamento che permette un anno supplementare di vita al 100% di funzionamento normale è accreditato con 1 QALY; il trattamento che permette un anno supplementare di vita al 75% del funzionamento è accreditato con 0,75 QALY.

Il QALY (anno di vita corretto per la qualità) è più difficile da applicare alla sofferenza, ma alcuni credono che possa essere stimato con il metodo delle alternative temporali: una persona valuta quanti anni di disagio e/o sofferenza sarebbero accettabili rispetto a un periodo più breve di perfetta salute. Per esempio, se una persona preferisce 9 anni di salute a 10 anni di dolore cronico (ma ne preferirebbe 10 anni di dolore a soli 8 anni di vita), ogni anno di vita con quel dolore particolare è accreditato con 9/10 = 0,9 QALY (anno di vita corretto per la qualità). Tutte le stime del QALY (anno di vita corretto per la qualità) sono in qualche modo problematiche perché la tolleranza del rischio e l'accettazione dei diversi esiti variano ampiamente in relazione alla persona.

Il numero necessario per trattare, o il danno, è un altro modo per quantificare il risultato per il paziente; il numero necessario da trattare è il reciproco della variazione assoluta di un esito dicotomico (decesso, invalidità). Quindi, se un farmaco provoca una diminuzione netta del 3% della mortalità, 1/0,03 = 33,3 pazienti devono essere trattati per prevenire 1 decesso.

Il numero necessario per danneggiare è simile. Quindi, per un farmaco che provoca leucopenia nell'8% dei pazienti, 1/0,08 o 12,5 devono essere trattati per provocare il danno a 1 paziente. Formulata in un altro modo, 1 persona viene danneggiata per ogni 12,5 trattati.

La pertinenza del numero necessario da trattare è più chiara quando si confrontano la mortalità per effetti avversi lievi di un trattamento. Diventa torbida confrontando la riduzione in una morbilità particolare a un effetto avverso più grave. Dal punto di vista clinico, tuttavia, può essere uno strumento molto utile per spiegare il rapporto rischio:beneficio di un trattamento per il paziente.

Poiché il numero necessario per trattare è calcolato a partire dal cambiamento assoluto, al contrario del cambiamento relativo, è clinicamente più rilevante nel caso di un dato paziente. Per esempio, un trattamento che ha ridotto la mortalità dal 2% all'1% riduce la mortalità relativa del 50% ma la mortalità assoluta solo dell'1%. Questo è facile da vedere quando rappresentato come un numero necessario per trattare di 1/0,01 = 100 trattati per prevenire un decesso. Il concetto di cambiamento relativo è più rilevante per il test delle ipotesi (verifica teorica che una terapia è efficace) che per un singolo paziente.

Anche quando misure di esito appropriate sono utilizzate e analizzate correttamente, è di fondamentale importanza notare che un risultato statisticamente significativo in uno studio clinico (ossia, con un eccellente valore p) non è necessariamente clinicamente significativo per un paziente. Il significato statistico dipende in larga misura dalla dimensione del campione; con un campione abbastanza grande, una minima differenza senza importanza clinica per un paziente (p. es., una riduzione della durata dei sintomi delle infezioni delle alte vie respiratorie da 7 a 6,5 giorni) potrebbe essere statisticamente significativa. L'entità della differenza tra 2 gruppi in uno studio clinico viene definita dimensione dell'effetto; come nell'esempio sopra, la dimensione di un effetto può essere piccola, ma comunque altamente statisticamente significativa.

Il rapporto costo marginale-efficacia è il costo aggiuntivo di una strategia diviso il risultato di salute aggiuntivo che essa raggiunge; si riferisce, quindi, a una situazione in cui vi è una scelta tra ≥ 2 strategie di gestione efficaci. Un rapporto più basso significa un maggior guadagno in termini di salute in relazione a un dato utilizzo di risorse.

Per l'analisi delle diverse politiche gestionali, la misura di efficacia più diffusa è il QALY (anno di vita corretto per la qualità), che corrisponde alle unità del corrispondente rapporto costo marginale-efficacia "soldi aggiuntivi spesi per QALY guadagnato". Tuttavia, il rapporto costo marginale-efficacia è stato criticato in quanto i pazienti anziani o i pazienti con comorbilità limitanti hanno un guadagno potenziale di sopravvivenza minore grazie a un dato trattamento e quindi hanno un più alto (meno vantaggioso) rapporto costo-efficacia.

Per esempio (vedi tabella Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia, Analisi 1), si consideri l'opzione nessuna terapia antiaritmica rispetto al posizionamento di un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile nei pazienti sopravvissuti diversi mesi dopo un infarto del miocardio acuto anteriore e che hanno una frazione di eiezione lievemente ridotta (compresa tra 0,3 e 0,4). (Tutte le cifre e le spese in questo esempio sono ipotetici e solo a scopo illustrativo.) Entrambe le strategie presuppongono costi di base simili per le cure di routine ($78 300), ma il cardiovertitore-defibrillatore impiantabile ha un ulteriore costo (marginale) di $53 100, dovuto al costo del dispositivo, delle prestazioni professionali, del ricovero iniziale e della terapia continua (visite mediche supplementari, esami di laboratorio, farmaci, ricoveri successivi per complicanze correlate al defibrillatore impiantabile e sostituzione del generatore del defibrillatore impiantabile o degli elettrodi). Se i pazienti con un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile hanno un'aspettativa di vita leggermente maggiore (7,87 versus 7,42 QALY, anno di vita corretto per la qualità), l'efficacia marginale della terapia con cardiovertitore-defibrillatore impiantabile è 7,87 − 7,42 = 0,45 QALY. Così, l'impianto preventivo del cardiovertitore-defibrillatore impiantabile migliora la sopravvivenza rispetto a nessuna terapia antiaritmica a un costo di $53 100/0,45 QALY, anno di vita corretto per la qualità, o $118 000/QALY.

Ora supponiamo che sia disponibile una terza strategia, la profilassi con amiodarone. È meno costosa ma è anche meno efficace del cardiovertitore-defibrillatore impiantabile. L'effetto di aggiungere questa terza strategia intermedia è degno di nota perché i rapporti costo marginale-efficacia sono calcolati in sequenza quando ci sono strategie multiple (vedi tabella Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia, Analisi 2). Il rapporto costo marginale-efficacia dell'utilizzo dell'amiodarone è inferiore ($68 519/QALY [anno di vita corretto per la qualità] guadagnato) a quello per un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile calcolato nell'esempio precedente. Inoltre, poiché l'efficacia di un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile è comparato adesso all'amiodarone piuttosto che a nessuna terapia, l'aggiunta di questa strategia di costo intermedio con efficacia parziale aumenta il rapporto costo marginale-efficacia del defibrillatore impiantabile da $118 000 a $192 222/QALY, anno di vita corretto per la qualità guadagnato. Questa analisi suggerirebbe che un trattamento costoso come un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile va utilizzato selettivamente in sottopopolazioni identificate in cui ci si aspetta il massimo beneficio.