Các hợp chất tiềm năng có thể được xác định bằng cách kiểm tra tác dụng sinh học của hàng trăm hoặc hàng ngàn phân tử. Trong các trường hợp khác, kiến thức về sinh lý phân tử đặc trưng của các bệnh khác nhau cho phép thiết kế thuốc phù hợp thông qua phần mềm mô hình hóa hoặc thay đổi các thuốc hiện có.
Trong suốt quá trình phát triển sớm, các hợp chất có tiềm năng hữu ích được nghiên cứu trên động vật để đánh giá tác dụng mong muốn và độc tính. Các hợp chất có hiệu quả và an toàn là những ứng cử viên cho nghiên cứu trên người. Một quy trình mô tả nghiên cứu lâm sàng phải được phê duyệt bởi hội đồng đánh giá thể chế thích hợp (IRB) và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), sau đó sẽ cấp giấy phép miễn trừ thuốc mới cho nghiên cứu (IND). Tại thời điểm này, bắt đầu tính khoảng thời gian cấp bằng độc quyền cho hợp chất, thường sở hữu quyền độc quyền trong 20 năm tiếp theo; tuy nhiên, thuốc không thể được lưu hành cho đến khi được FDA phê duyệt.
Giai đoạn 1 đánh giá độ an toàn và độc tính trên người. Các liều lượng khác nhau của hợp chất được thử trên một nhóm nhỏ (khoảng 20 đến 80) những người tình nguyện khỏe mạnh, trẻ tuổi để xác định liều xuất hiện độc tính lần đầu tiên.
Giai đoạn 2 xác định liệu hợp chất có hoạt tính điều trị bệnh đã xác định. Hợp chất này được dùng để điều trị hoặc ngăn ngừa chứng rối loạn mục tiêu. Mục tiêu tiếp là xác định khoảng liều đáp ứng tối ưu.
Giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả của thuốc ở với cỡ mẫu lớn hơn (thường là từ hàng trăm đến hàng nghìn người), những nhóm có gen khác nhau nhằm lặp lại mục tiêu có thể sử dụng trên lâm sàng. Giai đoạn này cũng so sánh thuốc với các phương pháp điều trị hiện có, giả dược, hoặc cả hai. Các nghiên cứu có thể liên quan đến nhiều bác sĩ và nhiều trung tâm nghiên cứu. Mục đích là để kiểm tra tính hiệu quả và phát hiện các ảnh hưởng – tốt và xấu – có thể không quan sát được trong giai đoạn 1 và 2.
Khi đã thu thập đầy đủ dữ liệu để chứng minh và đề nghị được phê duyệt, cần nộp hồ sơ đăng ký thuốc mới (NDA) cho FDA. Quá trình từ sự phát triển sớm đến sự phê duyệt một thuốc đôi khi có thể mất đến 10 năm.
Giai đoạn 4 (giám sát sau khi đưa ra thị trường, cảnh giác dược) xảy ra sau khi thuốc được phê duyệt và đưa ra thị trường và có thể bao gồm các nghiên cứu chuẩn đi đôi với việc tiếp tục báo cáo các tác dụng phụ. Giai đoạn 4 thường liên quan đến các quần thể lớn hơn và thời gian dài hơn so với các giai đoạn từ 1 đến 3, giúp phát hiện các tác dụng không mong muốn không phổ biến hoặc xảy ra chậm mà không phát hiện được trong những nghiên cứu ngắn và nhỏ. Ngoài ra, sử dụng thuốc trên thực tế không bị giới hạn ở những bệnh nhân đạt các tiêu chuẩn nghiêm ngặt trong các thử nghiệm lâm sàng; thuốc có xu hướng được sử dụng ở những bệnh nhân có nguy cơ cao gặp tác dụng phụ. Thông thường, các phân nhóm quần thể đặc biệt (như phụ nữ mang thai, trẻ em, người cao tuổi) được nghiên cứu. Một số thuốc được FDA phê duyệt sau giai đoạn 3 đã bị rút khỏi thị trường sau khi ghi nhận các tác dụng không mong muốn mới và nghiêm trọng trong giai đoạn 4.
