Análise econômica na tomada de decisão clínica

O custo marginal é o custo de fornecer (ou reter na fonte) uma unidade de serviço adicional. Este custo, geralmente, é um dos mais relevantes para a tomada de decisão clínica individual e tipicamente é bastante diferente do custo geral alocado ao serviço. Por exemplo, o hospital pode ter determinado que o custo de realizar uma radiografia de tórax é de U$ 50. Entretanto, um protocolo clínico para identificar melhor os pacientes que precisam fazer radiografia de tórax e que resultou na diminuição de uma radiografia de tórax por dia (sem alterações nos resultados), não "economizaria" 50 dólares para o hospital, pois as despesas com a equipe e despesas gerais não se modificariam; apenas a despesa com filmes de radiografia seriam eliminada. Assim, o custo marginal para o hospital de uma radiografia de tórax é, essencialmente, o custo de um filme radiográfico (até menos, se forem utilizadas técnicas de captura digital). Observar o que o custo marginal varia com o volume de uma forma quântica; acrescentar ou suspender um grande número de radiografias em algum ponto orientaria uma mudança de pessoal e talvez de equipamento de radiografia resultando em um custo marginal diferente. Além disso, o custo marginal é diferente para os pagantes e pacientes; suspender uma radiografia economizaria aos pagantes a quantia total que tipicamente seria reembolsada para essa radiografia, um número muito mais elevado que o custo marginal do hospital. Os pacientes economizariam o custo de seu copagamento, se houver algum.

A mudança na mortalidade total é a forma mais comum de avaliar o efeito sobre a mortalidade. Em uma análise mais complexa, a morte e a incapacidade costumam ser avaliadas em relação ao ano de vida ajustado pela qualidade (AVAC); o tratamento que resulta em mais um ano de vida com 100% de funcionamento normal recebe 1 AVAC; tratamento que resulta em mais um ano de vida com apenas 75% da funcionalidade recebe 0,75 AVAC.

AVAC é mais difícil de ser aplicada a desconforto, mas alguns acreditam que possa ser estimado pelo método de tempo livre; um indivíduo estima quantos anos de desconforto seriam aceitáveis versus um período mais curto de saúde perfeita. Por exemplo, se um indivíduo preferiria 9 anos de saúde a 10 anos de dor crônica (porém, preferiria 10 anos de dor crônica a apenas 8 anos de vida), então cada ano de vida com essa dor em particular é creditada é creditado com 9/10 = 0,9 AVAC. Todas estas estimativas de AVAC são, de alguma forma, problemáticas porque a tolerância ao risco e a aceitação dos diversos resultados variam amplamente entre os indivíduos.

O número necessário para tratamento (NNT) ou para causar danos é outra maneira de quantificar a evolução dos resultados dos pacientes; o NNT é o recíproco da alteração absoluta em um resultado dicotômico (morte, deficiência). Assim, se um medicamento causa redução líquida de 3% na mortalidade, 1/0,03 = 33,3 pacientes precisam ser tratados para evitar 1 morte.

O número necessário para causar dano é similar. Assim, para um medicamento que causa leucopenia em 8% dos pacientes, 1/0,08 ou 12,5 precisam ser tratadas para que ocorram danos a 1 indivíduo. Dito de outra forma, 1 a cada 12,5 pacientes tratados sofre danos.

A pertinência do NNT é mais clara ao comparar a mortalidade aos efeitos adversos leves de um tratamento. Torna-se nebuloso ao comparar a redução de determinada morbidade a um efeito adverso mais grave. Do ponto de vista do médico, porém, pode ser uma ferramenta muito útil para explicar a relação entre o risco e o benefício de um tratamento para o paciente.

Como o NNT é derivado de uma mudança absoluta, em oposição a uma mudança relativa, é mais clinicamente relevante para um determinado paciente. Por exemplo, um tratamento que reduziu a mortalidade de 2% para 1% diminui a mortalidade relativa em 50%, mas a mortalidade absoluta em apenas 1%. Isso é fácil de ver quando representado como um NNT de 1/0,01 = 100 tratados para prevenir uma morte. O conceito de mudança relativa é mais relevante para o teste de hipótese (prova do conceito de que uma terapia é eficaz) do que para um paciente específico.

Mesmo quando medidas de desfecho apropriadas são utilizadas e analisadas corretamente, é extremamente importante observar que um desfecho estatisticamente significativo em um estudo clínico (isto é, com um valor p excelente) não necessariamente é clinicamente relevante para um paciente. A significância estatística é, em grande medida, dependente do tamanho da amostra; com uma amostra suficientemente grande, uma diferença mínima sem importância clínica para um paciente (p. ex., redução da duração dos sintomas de infecção do trato respiratório superior de 7 para 6,5 dias) pode muito bem ser estatisticamente significativa. A magnitude da diferença entre 2 grupos em um ensaio clínico é denominada tamanho do efeito; como no exemplo acima, um tamanho de efeito pode ser pequeno, mas ainda assim ter alta significância estatística.

O custo-efetividade marginal é o custo adicional de uma estratégia dividido pelos resultados adicionais de saúde que atinge; assim, pertence à situação na qual há uma escolha entre ≥ 2 estratégias de tratamento eficazes. A maior melhoria de saúde para um determinado gasto de recurso é obtida quando a relação é menor.

Na análise de diretivas, a medida mais comum da eficácia é o AVAC (quality-adjusted life year), transformando as unidades do custo-eficácia marginal correspondente em “dólares adicionais gastos por AVAC ganho”. Entretanto, a relação custo-eficácia marginal foi criticada porque pacientes idosos ou com comorbidades que limitam a vida apresentam potencial de ganho limitado em termos de sobrevida em um tratamento e, portanto, apresentam relação custo-eficácia marginal mais elevada (menos vantajosa).

Por exemplo (ver tabela Cálculo da razão custo-efetividade marginal, análise 1) considere nenhum tratamento com antiarrítmicos comparado ao uso profilático de um cardiodesfibrilador implantável (CDI) para pacientes que sobreviveram vários meses após IAM anterior e apresentam discreta diminuição da fração de ejeção (entre 0,3 e 0,4). (Todos os valores e custos nesse exemplo são hipotéticos e apenas para fins de ilustração.) Ambas as estratégias supõem custos básicos similares para o tratamento de rotina (US$ 78.300), mas o CDI tem um custo adicional (marginal) de US$ 53.100, com base no custo do equipamento e na remuneração dos profissionais, na hospitalização inicial, no tratamento contínuo (incluindo consultas médicas extras, exames laboratoriais, medicamentos, novas hospitalizações decorrentes de complicações relacionadas com a utilização do CDI e reposição da bateria ou dos fios do CDI). Se o paciente com CDI tiver um discreto aumento de expectativa de sobrevida (7,87 versus 7,42 AVAC), a efetividade marginal do tratamento com CDI é 7,87 − 7,42 = 0,45 AVAC. Assim, o CDI profilático aumenta a sobrevida quando comparado a não utilização de antiarrítmicos a um custo de $53100/0,45 AVAC, ou 118.000 dólares/AVAC.

Agora, considere-se que uma terceira estratégia, como o tratamento profilático com amiodarona, esteja disponível. É menos cara, mas menos eficaz que o CDI. Vale ressaltar o efeito do acréscimo de uma terceira estratégia intermediária, porque a razão custo-efetividade marginal é calculada sequencialmente quando há múltiplas estratégias (Ver tabela Cálculo da razão custo-efetividade marginal, análise 2). A relação custo-eficácia marginal da amiodarona é mais baixa ($68.519/AVAC ganho) que a da CDI calculada no exemplo anterior, uma vez que a efetividade de um CDI é agora comparada à amiodarona e não à ausência de tratamento. O acréscimo de uma estratégia intermediária de custo com eficácia parcial aumenta a relação custo-efetividade marginal de CDI de 118.000 para U$192.222 por AVAC ganho. Essa análise deve sugerir que um tratamento caro com CDI seja utilizado seletivamente em subpopulações em que se espera obter os maiores benefícios.