臨床試験について参加者が知っておくべきこと

ときに主治医が臨床試験への参加を勧めることがあります。特にがん患者では、このような推奨が一般的です。

米国では、臨床試験の募集広告が日常的にオンラインや大半の大新聞に掲載され、多くの地方ラジオ局でも放送されています。一部の地方新聞やニュースレターには、週刊で臨床試験の一覧を掲載する専用欄があります。電話の保留メッセージや掲示板、ソーシャルメディアサイトを通じた広告を出している試験もあります。多くの地域には、直接電話をして情報を得られる研究センターがあり、メーリングリストに登録することもできます。米国国立衛生研究所が後援するウェブサイトwww.clinicaltrials.govに、ほぼすべての臨床試験が掲載されています。特定の臨床試験に適格な人を探すのを支援しているウェブサイトもあります。例えば、米国国立衛生研究所にはリサーチマッチ（Research Match）と呼ばれるインターネットベースの登録制度があり、参加の希望者はそれを通じて、臨床試験への参加者を探している研究者に連絡を取ることができます。センターウォッチ（CenterWatch）は、もう1つのサービスで、現時点で数千の臨床試験が登録されています。

一部の参加者は試験への参加が煩わしいと思うようになり、特に試験が何カ月も続く場合や、頻繁に来院や血液検査を要求される場合、その傾向が強くなります。試験への参加を継続する条件として、試験の担当看護師に定期的に電話をして症状を報告するか、自宅で医療日誌をつけることが、試験実施計画書で参加者に要求される場合もあります。

試験を依頼する組織（試験依頼者）が試験を延期したり中止したりする場合もあり、実験的治療を受けた一部の参加者の結果がよくないために、開始後早期に試験が中止されることもあります。延期や中止は、治療によって苦痛が軽減される患者にとって大きな失望となることがあります。また、実験的治療で真のベネフィットが得られても、試験終了後にその治療を引き続き受けられるとは限りません。一部の試験は、検討している介入が有効かつ安全であると示す証拠が決定的になった時点で、早期に中止されます。

まず参加者は、新しい治療を受けることを保証されているわけではなく、代わりにプラセボや従来の治療を受ける可能性があることを認識すべきです。

試験薬には副作用がある可能性があり、具体的には頭痛や不眠から呼吸困難まで、さらには非常にまれですが死に至ることもあります。参加者は既知の副作用のすべてについて注意を促されますが、予想外の問題が起きる場合もあります。

実験的治療に期待された効果が得られないこともあり、標準治療と同等の効果さえない可能性もあります。

臨床試験に参加することで、いくつかの真のベネフィットを得られる場合があります。治療に期待通りの効果があれば、参加者は通常の治療で得られる以上の結果を得ることができます。場合によっては、治癒することもあります。

参加者は一般的に、臨床試験でなければ何十万円もかかる優れたケアを受けることができます。また、参加者は綿密なモニタリングの対象になるため、自分の全身的な健康状態や基礎疾患について詳しく知ることができます。他の参加者と仲間意識が生まれる機会もあり、特にまれな病気の患者にとっては喜ばしいことです。少なくとも、臨床試験の参加者は、医学と公衆衛生の発展に貢献していることを確信できます。

臨床研究審査委員会（Institutional Review Board:IRB）は、臨床試験に参加する各医療施設に設置される特別な委員会です。委員会のメンバーには少なくとも、科学分野以外から1人、その研究が行われている施設とは無関係な人を1人含めなければなりません。臨床研究審査委員会は、提案された臨床試験の計画をすべて検討します。この委員会の目的は、試験が倫理的に実施されることを保証し、試験デザインに関連した不当なリスクを回避することです。各医療施設の臨床研究審査委員会で承認された臨床試験だけが、その施設で実施することを許可されます。

各施設の臨床研究審査委員会は、他の施設の臨床研究審査委員会とは独立して研究計画を評価して承認することができます。あるいは、1つの研究に多数の施設が参加している場合には、FDAはその研究について審査を行う中央臨床研究審査委員会の設置を許可します。中央臨床研究審査委員会を設置することで、個々の委員会で費やされる多くの重複する労力を削減することができるほか、すべての研究実施施設において、一貫した保護措置が取られ要件が満たされることが保証されます。この中央臨床研究審査委員会は、研究実施施設の個々の委員会の1つであることもあれば、実施施設とは独立した民間団体にて設置されることもあります。いずれにせよ中央臨床研究審査委員会は、個々の参加施設における、地域の要件すべてに従う必要があります。

インフォームド・コンセントとは、臨床試験に参加するかどうかについて、十分な知識と情報に基づく決断を可能にするのに必要な情報がすべて提供されるということを意味します。その情報としては、試験の目的から試験に関連する健康被害に対する医療費の支払いに関する記述まで、試験のすべての側面について記載されている必要があります。説明同意文書は、長々しく（場合によっては数十ページ）、専門的な記述が多く、読みにくくなる傾向があります。それでも、参加者はその文書に注意深く目を通す必要があります。

参加者は説明同意文書を自宅に持ち帰り、何度か読み、かかりつけの医師や家族と話し合うべきです。かかりつけ医は、参加に伴うリスクの一部を明確にする手助けができます。特に家族や友人が試験実施施設への送り迎えをする場合は、その人たちも話し合いに参加するべきです。説明同意文書を入念に検討した後、参加者は再び試験責任医師や試験コーディネーターと会い、疑問があればさらに質問するべきです。

多くの大規模臨床試験では、その試験に関与せず、その試験の成績に関連して個人的な利益を得ることがない専門家のグループでデータ安全性モニタリング委員会が結成されます。この委員会は、安全性と効果をモニタリングするため、その試験から盲検化されていない情報を定期的に受領します。このグループは、被験者に対するリスクが予想以上に高いことが試験結果から示唆された場合に、試験の中止を勧告することができます。

試験参加者の安全と権利の保護は、いくつかの政府機関と臨床研究審査委員会が共同で担う役割です。しかし、参加者自身も（医師、家族、友人の助けを借りつつ）自らの安全と権利の保護に、かなりの程度まで、積極的に関与しなければなりません。参加中に参加者の権利がどのように保護されるかを理解する上では、臨床試験参加者の権利規定（Clinical Trial Participant’s Bill of Rights）を知っておくことが役に立ちます。

臨床試験の参加者は、その試験に参加することが不快であるか、あまりに不便であることが判明した場合、いつでも試験への参加を中止することができます。さらに、健康状態の変化（試験の介入に対するアレルギー反応や強い副作用など）により参加の継続が困難になるほどのリスクを伴う状況になった場合には、試験責任医師や試験コーディネーターがその参加者の試験中止を強く主張します。また、一方の試験群での結果が他方の試験群より明らかに良好または不良になると予想される場合に、試験責任医師が試験を中止することもあります。例えば、試験の介入が非常に効果的であることが証明されようとしている場合には、参加者全員がその介入の恩恵を受けられるようにするために、試験が中止されることがあります。一方、試験の介入が無効または有害であることが証明されてようとしている場合には、参加者がそれ以上の害を被らないようにするために、試験が中止されることがあります。