薬の有効性と安全性

薬の開発の主な目標は、その薬の有効性と安全性を示すことです。どのような薬でも、役に立つだけでなく害をもたらすことがあり、安全性は相対的なものです。通常用いられる治療効果のある用量と、重度の副作用や生命を脅かす副作用を引き起こす用量との差を安全域といいます。安全域の広い薬が望ましいですが、重体の人を治療する場合や、ほかに治療の選択肢がない場合には、安全域の狭い薬を受け入れざるを得ないこともよくあります。通常用いられる治療効果のある用量でも毒性を示す薬は、病状が重く、ほかに安全な代替薬がない状況を除き、基本的には使用されません。

効果があり、ほとんどの人にとって安全な薬が最も役に立ちます。ペニシリンはこうした薬の1つです。ペニシリンアレルギーの人を別にすれば、ペニシリンは大量に投与しても、毒性はほとんどありません。これに対して、かつて睡眠補助薬として広く使われたバルビツール酸系薬剤は、過剰に服用すると呼吸を抑制して、血圧が著しく低下し、死に至ることさえあります。テマゼパム（temazepam）やゾルピデムなどの新しい睡眠補助薬は、バルビツール酸系薬剤よりも安全域が広くなっています。

安全域が広く副作用がほとんどない効果的な薬をいつも設計できるとは限りません。結果、たとえ安全域が非常に狭くても、使わざるを得ない薬もあります。例えば、血液の凝固を抑える薬の1つであるワルファリンは出血を引き起こす可能性がありますが、必要に迫られて出血のリスクを受け入れなければならないときは、この薬が使われます。ワルファリンを服用している人は、血液の凝固の程度が適切かどうか（血液の凝固が多すぎたり少なすぎたりしていないか）を調べる検査を頻繁に受ける必要があります。

クロザピンは、もう1つの例です。この薬は、他の薬を服用してもどれも効果がなかった統合失調症の患者の多くに役立ちます。しかし、クロザピンには、感染から体を守るのに必要とされる白血球の生産が減少するという重篤な副作用があります。そのため、クロザピンの服用期間中は、血液検査を頻繁に受ける必要があります。

自分の治療計画をできる限り安全で効果的なものにするには、自分の病歴、現在使用している薬（店頭で販売されている市販薬を含む）、現在使用しているサプリメント（薬用ハーブを含む）、健康についてのその他の関連情報を医療従事者に詳しく伝えておくべきです。また、治療の目標や副作用の種類、そのほかに起こりうる問題、治療計画にどの程度自分が参加できるかなどについて、医師や看護師、薬剤師に遠慮せずに尋ねる必要があります。