Panoramica sui tumori in età pediatrica

Negli Stati Uniti, l'incidenza complessiva del cancro nei bambini e negli adolescenti è aumentata nel tempo. Dal 1975 al 2022, i tassi sono aumentati di circa 0,8 per 100 000 ogni anno. Tuttavia, i tassi di mortalità sono diminuiti dal 1970 al 2020 del 70% nei bambini (da 6,3 a 1,9 per 100 000) e del 64% negli adolescenti (da 7,2 a 2,6 per 100 000) (1). Nel 2024, ci si aspetta che circa 10 000 casi di cancro siano diagnosticati tra i bambini dalla nascita fino a 14 anni e circa 5300 casi di cancro devono essere diagnosticati tra gli adolescenti di età compresa tra 15 e 19 anni (1).

Il cancro è una delle principali cause di mortalità pediatrica. Negli Stati Uniti, il cancro è la seconda causa di morte per frequenza dei bambini di età compresa tra 1 e 14 anni (superata solo dagli incidenti) ed è la quarta causa di morte per frequenza degli adolescenti di età compresa tra 15 e 19 anni (1).

Molti dei tumori più comuni che si verificano nei bambini o negli adolescenti (dalla nascita all'età di 14 anni) si verificano anche negli adulti. Tra questi (1)

• Leucemia, il tumore pediatrico più comune (che rappresenta circa il 28% dei casi di cancro infantile)

• Tumore cerebrale e altri tumori del sistema nervoso centrale (25% dei casi)

• Linfomi (12% dei casi)

• Osteosarcoma e Sarcoma di Ewing (4% dei casi)

I cancri che si verificano esclusivamente nei bambini (dalla nascita all'età di 14 anni) comprendono i seguenti

• Neuroblastoma

• Tumore di Wilms

• Rabdomiosarcoma

• Retinoblastoma

Circa l'85% dei bambini e degli adolescenti con cancro sopravvive almeno 5 anni (2). Negli Stati Uniti nel 2020, si stimava che vi fossero 496 000 adulti sopravvissuti al cancro infantile (ossia, il primo diagnosticato prima dei 20 anni) (3). I bambini che sopravvivono a un tumore hanno in prospettiva più anni rispetto agli adulti di sviluppare conseguenze a lungo termine della chemioterapia, della chirurgia e della radioterapia, che possono comprendere

• Scarso accrescimento

• Pubertà ritardata o assente

• Infertilità

• Danno cardiaco

• Effetti psicosociali

• Deficit dello sviluppo e/o neurologici

• Tumori secondari (3-12% dei sopravvissuti, che variano con il loro tumore iniziale e il tipo di trattamento)

Linee guida di consenso sullo screening e la gestione delle conseguenze a lungo termine sono disponibili presso il Children's Oncology Group.

A causa delle gravi conseguenze e della complessità del trattamento, i bambini affetti da neoplasia vengono trattati meglio in centri con esperienza in tumori infantili.

Il trattamento del cancro infantile dipende dal tipo di cancro e dallo stadio, dal grado e/o dalla classificazione dei rischi. Trattamenti comuni comprendono chemioterapia, chirurgia, radioterapia e trapianto di cellule staminali.

L'immunoterapia è un tipo di trattamento che aiuta il sistema immunitario della persona ad attaccare il cancro, e può essere utile per alcuni tumori infantili. I diversi tipi di immunoterapia comprendono gli anticorpi monoclonali, la terapia con virus oncolitici, i vaccini contro il cancro, la terapia con CAR T (chimeric antigen receptor T-cell therapy) e i T cell engagers. La terapia con CAR T CD19 è utilizzata nella leucemia linfoblastica pre-B acuta pediatrica.

Inoltre, la terapia mirata è un approccio di trattamento sviluppato per colpire le proteine che controllano il modo in cui le cellule tumorali proliferano e metastatizzano. Queste terapie in genere mirano a una specifica mutazione genetica e sono il fondamento della medicina di precisione. Diversi tipi diversi di terapia mirata sono utilizzati nei tumori pediatrici con mutazioni specifiche. Alcuni esempi di terapia mirata comprendono l'imatinib per il trattamento della leucemia mieloide cronica, il larotrectinib per il trattamento dei tumori solidi con fusioni geniche di NTRK e dabrafenib/trametinib per igliomi di basso grado con mutazioni BRAFV600E.

I bambini a cui è stata recentemente diagnosticata una neoplasia devono essere valutati per una sindrome da predisposizione al cancro da un team di genetica del cancro. Una sindrome da predisposizione al cancro è una mutazione genetica germinale che aumenta le possibilità di sviluppare il cancro in età più precoce rispetto al rischio per la popolazione generale.

L'impatto psicosociale di una diagnosi di neoplasia e l'intensità del trattamento possono essere opprimenti per il bambino e la famiglia. È difficile per il bambino mantenere un senso di normalità, soprattutto considerata la necessità di ospedalizzazioni frequenti, visite ambulatoriali e procedure potenzialmente dolorose. È tipico riscontrare in questi casi una tensione opprimente, poiché i genitori si sforzano per continuare a lavorare, prestare attenzioni agli altri figli, e tuttavia assistere alle molteplici esigenze del bambino malato. La situazione è ancora più difficile quando il bambino è seguito in un centro specializzato lontano da casa.