वर्तमान में उपयोग की जा रही कई दवाइयों को जानवरों और मनुष्यों में संचालित किए गए प्रयोगों द्वारा खोजा गया था। हालांकि, कई दवाइयों को अब विशिष्ट विकारों को दृष्टिगत रखते हुए डिज़ाइन की जा रही हैं। बीमारी द्वारा जनित असामान्य जैवरासायनिक और कोशिकीय बदलावों की पहचान की जाती है, और फिर उन यौगिकों को डिज़ाइन किया जा सकता है जो (शरीर में विशिष्ट स्थानों के साथ अंतःक्रिया करके) इन असामान्यताओं को रोक सकते हैं या ठीक कर सकते हैं। जब कोई नया यौगिक आशाजनक लगता है, तो निम्नलिखित कार्य करने के लिए अक्सर उसकी संरचना को कई बार संशोधित किया जाता है
अपेक्षित स्थान को लक्ष्य करने के लिए उसकी क्षमता को उपयुक्त बनाना (चयनात्मकता)
उस स्थान से जुड़े रहना (एफ़िनिटी)
उसकी शक्ति को उपयुक्त बनाना (सामर्थ्य, असर, प्रभावशीलता)
सुरक्षा को उपयुक्त बनाना (दुष्प्रभावों को कम करना)
अन्य कारकों पर भी विचार किया जाता है, जैसे यौगिक को आँत की दीवार में से सोख लिया गया है या नहीं और क्या वह शरीर के ऊतकों और तरल पदार्थों में स्थिर रहता है या नहीं। इन कारकों में यह शामिल रहता है कि शरीर दवा के साथ क्या करता है (ड्रग काइनेटिक्स) और दवा शरीर के साथ क्या करती है (ड्रग डायनैमिक्स)।
आदर्शतः, दवा
अपने लक्ष्य स्थान के लिए अति चयनात्मक होती है: उसका अन्य शारीरिक प्रणालियों पर प्रभाव कम या बिलकुल नहीं पड़ता है—अर्थात्, उसका दुष्प्रभाव बहुत कम या बिलकुल नहीं होता है (प्रतिकूल दवा प्रतिक्रियाओं का विवरण देखें)।
बहुत शक्तिशाली और प्रभावी: कम मात्रा की खुराकों का उपयोग उन विकारों के लिए भी किया जा सकता है, जिनका इलाज करना कठिन हो।
मुँह से लिए जाने पर प्रभावी (पाचन प्रणाली द्वारा अच्छी तरह सोख ली जाती है): सुविधाजनक उपयोग के लिए।
शारीरिक ऊतकों और तरल पदार्थों में समुचित रूप से स्थिर: इसलिए आदर्श रूप से, एक दिन में एक खुराक पर्याप्त है (कम समय के लिए काम करने वाली दवाइयों को उन विकारों के लिए प्राथमिकता दी जा सकती है जिन्हें केवल थोड़े समय के इलाज की आवश्यकता है)।
दवा के विकास के दौरान, सामान्य या औसत खुराकों का निर्धारण किया जाता है। हालांकि, लोग दवाओं पर भिन्न तरीकों से प्रतिक्रिया करते हैं। कई कारक दवा की प्रतिक्रिया (दवा पर प्रतिक्रिया का विवरण देखें) को प्रभावित करते हैं, जिनमें आयु (आयु बढ़ना और ड्रग्स देखें), वज़न, जेनेटिक मेकअप, और अन्य विकारों की उपस्थिति शामिल हैं। जब डॉक्टर किसी विशेष व्यक्ति के लिए खुराक निर्धारित करते हैं तब इन कारकों को ध्यान में अवश्य रखा जाना चाहिए।
दवा विकास के चरण
(दवा के विकास के चरणों के सार के लिए प्रयोगशाला से दवा की अलमारी तक तालिका देखें।)
आरंभिक विकास
किसी विकार में उपयोगी हो सकने वाली किसी दवा की पहचान या उसे डिज़ाइन कर लिए जाने के बाद, उसका अध्ययन लैबोरेटरी के जानवरों में किया जाता है (एक चरण जिसे प्रारंभिक विकास कहा जाता है)। आरंभिक विकास इस बारे में जानकारी एकत्र करता है कि दवा कैसे काम करता है, वह कितने प्रभावी ढंग से काम करता है, और वह प्रजनन क्षमता और संतान के स्वास्थ्य पर संभावित प्रभाव सहित कौन से ज़हरीले प्रभाव उत्पन्न करता है। कई दवाइओं को इस चरण पर अस्वीकृत कर दिया जाता है क्योंकि वे प्रभावी न होना या अत्यंत ज़हरीला होना दर्शाती हैं।
यदि कोई दवा आरंभिक विकास के बाद आशाजनक दिखाई देती है, तो नैदानिक अध्ययन का वर्णन करने वाला एक प्रोग्राम किसी उचित संस्थागत समीक्षा बोर्ड (IRB) द्वारा स्वीकृत किया जाना चाहिए और खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन दाखिल किया जाता है। यदि FDA आवेदन स्वीकार कर लेता है, तो दवा को लोगों में परीक्षण करने की अनुमति दे दी जाती है (एक चरण जिसे नैदानिक अध्ययन कहा जाता है)।
नैदानिक अध्ययन
ये अध्ययन कई चरणों में होते हैं और उन्हीं स्वयंसेवियों में किए जाते हैं जिन्होंने अपनी पूर्ण सहमति दी है। FDA स्वीकृति के लिए नैदानिक अध्ययनों के तीन चरणों की आवश्यकता होती है:
चरण 1 लोगों में दवा की सुरक्षा और ज़हरीलेपन का मूल्यांकन करता है। ज़हरीलापन पहली बार किस खुराक पर दिखाई देता है, यह निर्धारित करने के लिए स्वस्थ युवा लोगों को दवा की अलग-अलग मात्राएँ दी जाती हैं।
चरण 2 इसका मूल्यांकन करता है कि लक्ष्य विकार पर दवा का क्या प्रभाव पड़ता है और सही खुराक क्या हो सकती है। यह देखने के लिए कि कोई लाभ है या नहीं, दवा की अलग-अलग मात्राएँ अधिकतम लगभग 100 लोगों को दी जाती हैं जिनमें लक्ष्य विकार हो। प्रारंभिक विकास में जानवरों में दवा का प्रभावी होने का यह अर्थ नहीं होता कि वह लोगों में प्रभावी होगी।
चरण 3 दवा का परीक्षण लोगों के एक काफी बड़े समूह (अक्सर सैकड़ों से हज़ारों) में किया जाता है जिन्हें लक्ष्य विकार होता है। इन लोगों का चयन जितना संभव हो उन लोगों के समान होने के लिए किया जाता है जो वास्तविक दुनिया में दवा का उपयोग कर सकते हैं। दवा की प्रभावशीलता का आगे अध्ययन किया जाता है, और कोई भी नए दुष्परिणाम दर्ज किए जाते हैं। चरण III परीक्षण आमतौर पर नई दवा की तुलना किसी स्थापित दवा, किसी प्लेसबो, या दोनों से करते हैं।
दवा की प्रभावशीलता निर्धारित करने के अलावा, दुष्प्रभावों के प्रकार और आवृत्ति पर तथा उन कारकों पर जो लोगों को इन प्रभावों (जैसे आयु, लिंग, अन्य विकार, और अन्य दवाओं के उपयोग) के प्रति संवेदनशील बनाते हैं, लोगों में केंद्र बिंदु का अध्ययन करता है।
स्वीकृति
यदि अध्ययन संकेत देते हैं कि दवा पर्याप्त रूप से प्रभावी और सुरक्षित है, तो एक न्यू ड्रग एप्लिकेशन (NDA)—जिसमें जानवर और मानव परीक्षणों का डेटा, अभीष्ट दवा निर्माण विधियाँ, प्रिस्क्राइब करने की जानकारी, और उत्पाद लेबलिंग शामिल होते हैं—FDA के साथ दाखिल की जाती है, जो सारी जानकारी की समीक्षा करता है और तय करता है कि दवा पर्याप्त रूप से प्रभावी और मार्केटिंग करने के लिए सुरक्षित है या नहीं। यदि FDA स्वीकृति देता है, तो दवा उपयोग के लिए उपलब्ध हो जाती है। संपूर्ण प्रक्रिया आमतौर पर लगभग 10 वर्ष लेती है। औसतन, प्रयोगशाला में अध्ययन की गईं 4,000 में से केवल लगभग 5 दवाओं का अध्ययन लोगों में किया जाता है, और लोगों में अध्ययन की गई 5 में से लगभग 1 दवा को स्वीकृति दी जाती है और उन्हें प्रिस्क्राइब किया जाता है।
हर देश की अपनी स्वयं की स्वीकृति की प्रक्रिया होती है, जो अमेरिका के प्रक्रिया से भिन्न हो सकती है। केवल इस कारण कि कोई दवा एक देश में उपयोग के लिए स्वीकृत है तो इसका अर्थ यह नहीं होता कि वह किसी अन्य देश में उपयोग के लिए उपलब्ध हो।
चरण 4 (पोस्टमार्केटिंग)
किसी नई दवा को स्वीकृति मिलने के बाद, कभी-कभी चरण 4 के अध्ययन किए जाते हैं; उत्पादनकर्ता के लिए आवश्यक होता है कि वह दवा के उपयोग की निगरानी करे और किसी भी अतिरिक्त, पहले पता न चले दुष्प्रभावों की रिपोर्ट तुरंत FDA को करे। डॉक्टर और फार्मासिस्ट को दवा की चल रही निगरानी प्रक्रिया में भाग लेने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है। ऐसी निगरानी महत्वपूर्ण होती है क्योंकि दवा की मार्केटिंग किए जाने से पहले, विस्तृत अध्ययन भी केवल अपेक्षाकृत आम दुष्प्रभावों का ही पता लगा पाते हैं (जो हर 1,000 लोगों में लगभग एक बार घटित होते हैं)। हर 10,000 (या अधिक) लोगों में एक बार घटित होने वाले महत्वपूर्ण दुष्प्रभावों का पता केवल तब लगाया जा सकता है जब लोग बड़ी संख्या में दवा का उपयोग करते हैं, अर्थात्, उसके बाज़ार में आ जाने के बाद।
यदि नया साक्ष्य संकेत देता है कि कोई दवा गंभीर दुष्प्रभाव पैदा कर सकती है तो FDA स्वीकृति वापस ले सकता है। उदाहरण के लिए, डाइट एड फ़ेनफ़्लुरामाइन को बाज़ार से वापस ले लिया गया था क्योंकि इसको लेने वाले कुछ लोगों में गंभीर हृदय विकार विकसित हो गया था।
प्रयोगशाला से दवा की अलमारी तक
चरण | परीक्षण समूह | उद्देश्य | लंबाई |
आरंभिक विकास | |||
प्रयोगशाला सेटिंग (जैसे कि सेल कल्चर और जानवर) | दवा के रासायनिक और भौतिक लक्षणों का निर्धारण करना और जीवित जीवों में दवा की सुरक्षा और प्रभावों को आँकना | 2–6.5 वर्ष | |
नैदानिक अध्ययन | |||
चरण 1 | 20–80 स्वस्थ स्वयंसेवी | दवा के विभिन्न खुराकों के साथ अर्जित बुनियादी सुरक्षा और रक्त स्तरों को स्थापित करना | 1.5 वर्ष |
चरण 2 | अध्ययन के अंतर्गत अधिकतम लगभग 100 लोग जिन्हें विकार है या जो विकार विकसित कर सकते हैं | दवा की प्रभाविता और खुराक सीमा स्थापित करना और दुष्प्रभावों को पहचानना | 2 वर्ष |
चरण 3 | अध्ययन के अंतर्गत 300–30,000 लोग जिन्हें विकार है | सबसे प्रभावी खुराक विधि की पुष्टि करना, दवा की प्रभावशीलता और चरण 1 और 2 में नहीं देखे गए दुष्प्रभावों के बारे में अधिक जानकारी हासिल करना, और दवा की तुलना मौजूदा दवाओं, किसी प्लेसबो, या दोनों के साथ करना | 3.5 वर्ष |
FDA समीक्षा | |||
प्रारंभिक विकास और नैदानिक अध्ययनों की सारी जानकारी की सरकारी समीक्षा | यह निर्धारित करना कि दवा पर्याप्त रूप से प्रभावी और सुरक्षित सिद्ध हुई है या नहीं | 0.5–1 वर्ष | |
चरण 4 (मार्केटिंग के बाद निगरानी) | |||
दवा लेने वाले सभी लोग, विशेषकर उपसमूह जैसे गर्भवती स्त्रियाँ, बच्चे, और बूढ़े लोग | उन समस्याओं को पहचानना जो चरण 1, 2, या 3 में नहीं घटित हुई, जैसे वे जो दिखाई देने में लंबा समय लेती हैं और वे जो कभी-कभार होती हैं | जारी | |
अधिक जानकारी
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ClinicalTrials.gov: दुनिया भर में संचालित निजी और सार्वजनिक रूप से वित्तपोषित नैदानिक अध्ययनों का एक डेटाबेस
