약물 설계 및 개발

질환을 치료하는 데 효과가 있을 수 있는 약물이 확인되거나 설계된 후, 실험실 동물을 대상으로 연구가 진행됩니다(이 단계를 개발 초기라고 함). 개발 초기에는 약물의 작용 방법, 얼마나 효과적으로 작용하는지, 그리고 생식 능력 및 자손의 건강에 미칠 수 있는 영향을 비롯하여 해당 약물로 인한 독성 효과에 대한 정보를 수집합니다. 많은 약물은 효과가 없거나 독성이 너무 강하다는 이유로 이 단계에서 사라집니다.

개발 초기 단계 후 약물이 유망한 것으로 보여지면 임상시험 프로그램은 해당 임상시험 심사위원회(IRB)의 승인을 받아야 하며 미국 식품의약청(FDA)에 임상시험계획승인(IND) 신청을 제출해야 합니다. FDA에서 신청을 승인하면 해당 약물을 사람에게 시험해 볼 수 있습니다(이 단계를 임상시험이라고 함).

이러한 시험은 여러 단계를 거쳐 실시되고 완전히 동의한 자원자에게만 시행됩니다. FDA 승인을 위해서는 3단계의 임상시험이 필요합니다.

• 1상에서는 사람을 대상으로 약물의 안전성과 독성을 시험합니다. 소수의 건강하고 젊은 사람에게 약물의 양을 다르게 투여하면서 독성이 가장 먼저 나타나는 용량을 확인합니다.

• 2상에서는 약물이 표적 질환에 대해 갖는 효과와 적절한 용량을 평가합니다. 표적 질환을 갖고 있는 최대 약 100명에게 양을 달리하면서 약물을 투여하면서 어떠한 유익이 있는지 확인합니다. 초기 개발 단계에서 동물에게 효과적이라는 이유만으로 사람에게도 효과가 있으리란 법은 없습니다.

• 3상에서는 표적 질환을 가진 보다 대규모(일반적으로 수백 명에서 수천 명) 집단을 대상으로 시험합니다. 이러한 사람들은 실제로 해당 약물을 사용할 수 있는 사람과 유사한 사람으로 선정합니다. 약물 효과를 더 깊이 연구하고 새로운 부작용을 모두 기록합니다. 3상에서는 일반적으로 기존의 약물, 위약 또는 둘 다와 신약을 비교합니다.

약물 효과를 확인하는 것 외에 사람을 대상으로 한 임상시험에서는 부작용의 유형 및 빈도와 이러한 부작용에 취약하게 만드는 요소(예: 연령, 성별, 기타 질환 및 다른 약물 사용)에 대해 중점적으로 살펴봅니다.

임상시험 결과 약물이 충분히 효과가 있고 안전한 것으로 판명되면, 동물 및 인간 대상 시험에서 얻은 데이터, 약물 제조 절차, 처방 정보 및 제품 라벨을 포함한 신약허가 신청(NDA)을 FDA에 제출하며, FDA에서는 이러한 모든 정보를 검토하여 해당 약물이 시판될 수 있을 정도로 충분히 효과적이고 안전한지 판단합니다. FDA에서 승인하면 해당 약물이 시판됩니다. 이러한 전체 과정에는 보통 약 10년 가량이 걸립니다. 평균적으로, 실험실에서 연구되는 4천개 약물 중 약 5개만 사람 대상 시험을 거치고 이러한 5개 시험 약물 중 1개만 승인을 받아 처방됩니다.

각 국가에는 자체 승인 절차가 있고, 이러한 절차는 미국 내 절차와 다를 수 있습니다. 어떤 약물이 한 국가에서 사용 승인을 받았다고 해서, 해당 약물을 다른 나라에서 사용할 수 있음을 의미하지 않습니다.

신약이 승인되면 때때로 4상 임상시험이 실시됩니다. 이 때 제조업체에서는 해당 약물의 사용을 모니터링하고 이전에 확인되지 않은 추가 부작용을 모두 FDA에 즉시 보고해야 합니다. 의사와 약사는 약물의 지속적인 모니터링에 참여해야 합니다. 약물을 시판하기 전에는 포괄적인 시험이라 하더라도 비교적 흔한 부작용(1,000명 중 약 1회 발생)만 확인할 수 있기 때문에 이러한 모니터링이 중요합니다. 10,000명(또는 그 이상) 중 1회 발생하는 중요한 부작용은 대규모의 사람들이 약물을 사용했을 때, 즉 시판 후에만 확인할 수 있습니다.

약물이 심각한 부작용을 일으킬 수 있음을 나타내는 새로운 증거가 발견되면 FDA에서 승인을 철회할 수도 있습니다. 예를 들어, 식이 보조제인 펜플루라민은 사용한 일부 사람에게서 심각한 심장 질환을 일으켰기 때문에 시장에서 퇴출되었습니다.