Le purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) est un trouble grave dans lequel des petits caillots de sang se forment dans tout le corps, ce qui obstrue le flux de sang vers les organes vitaux tels que le cerveau, le cœur et les reins.
Les symptômes sont liés à l’endroit où se forment les caillots de sang.
Le diagnostic est basé sur les symptômes et les résultats d’analyses de sang de la personne.
Le traitement du PTT est réalisé par échange plasmatique, corticoïdes, rituximab, et plus rarement caplacizumab.
(Voir aussi Présentation des maladies des plaquettes et Présentation de la thrombocytopénie.)
Le terme « thrombotique » signifie que des caillots sanguins se forment, le terme « thrombocytopénique » signifie que la numération plaquettaire est basse et purpura signifie que des taches ou des ecchymoses (généralement rouges, violettes, ou noires) apparaissent sur la peau. Le purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) est un trouble rare, dans lequel de nombreux minuscules caillots sanguins (thrombi) se forment soudainement dans tout le corps. Il est apparenté au syndrome hémolytique et urémique (SHU), mais il survient plus fréquemment chez les adultes que le SHU, qui est plus fréquent chez les enfants.
Les caillots sanguins qui surviennent dans le cadre du PTT ne sont pas de gros caillots qui obstruent les gros vaisseaux sanguins, comme dans le cas de la thrombose veineuse profonde. Dans le PTT, de nombreux petits caillots obstruent les petits vaisseaux sanguins dans tout le corps, en particulier ceux du cerveau, du cœur et des reins. L’obstruction des vaisseaux sanguins endommage les organes et peut détruire les globules rouges qui circulent dans les vaisseaux sanguins partiellement obstrués. Les caillots de sang utilisent aussi un nombre anormalement élevé de plaquettes, ce qui fait fortement baisser leur nombre dans la circulation sanguine (thrombocytopénie).
Les plaquettes sont des cellules fabriquées dans la moelle osseuse, qui circulent dans le sang et contribuent à sa coagulation. Le sang contient généralement 140 000 à 440 000 plaquettes par microlitre (140 à 440 × 109 par litre). Lorsque la numération plaquettaire descend au-dessous de 50 000 plaquettes par microlitre de sang (50 × 109 par litre), une hémorragie peut survenir même suite à des traumatismes relativement modérés. Toutefois, le risque de saignement le plus grave ne survient généralement que lorsque la numération plaquettaire est inférieure à 10 000 à 20 000 plaquettes par microlitre de sang (10 à 20 × 109 par litre). Avec des nombres aussi faibles, un saignement peut se produire même en l’absence de lésions reconnues.
La cause du PTT est souvent inconnue, mais certaines personnes développent cette maladie après avoir pris certains médicaments (notamment la quinine, la ciclosporine et la mitomycine C), après certains types d’infections intestinales, pendant la grossesse, ou rarement il s’agit d’une maladie héréditaire.
Chez la plupart des personnes, le PTT est un trouble auto-immun dans lequel le système immunitaire de l’organisme crée des anticorps qui détruisent une enzyme (ADAMTS13). Lorsque cette enzyme est déficiente, les plaquettes commencent à coaguler de façon inappropriée dans les vaisseaux sanguins, le nombre de plaquettes dans le sang (numération plaquettaire) diminue, et les organes dans lesquels les caillots se forment (tels que le cerveau et les reins) peuvent être endommagés.
Symptômes du purpura thrombocytopénique thrombotique
Dans le purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT), les symptômes apparaissent soudainement.
Les symptômes du PTT sont assez différents de ceux des autres formes de thrombocytopénie.
Dans le PTT, les petits caillots qui se forment (en consommant des plaquettes) provoquent de nombreux symptômes et complications, certains pouvant être potentiellement mortels. Des céphalées, une confusion, des convulsions et un coma peuvent survenir suite à la formation de caillots dans le cerveau. Les symptômes qui sont dus aux caillots dans le cerveau peuvent apparaître et disparaître et leur gravité peut varier. Les symptômes qui sont dus aux caillots dans d’autres parties du corps comprennent les troubles du rythme cardiaque, la présence de sang dans l’urine et les douleurs abdominales.
Diagnostic du purpura thrombocytopénique thrombotique
Analyses de sang pour mesurer la numération plaquettaire et le taux d’enzyme ADAMTS13
Tests de détection d’auto-anticorps contre l’enzyme ADAMTS13
Examens pour exclure d’autres troubles qui se traduisent par une faible numération plaquettaire et des saignements
Les médecins suspectent un purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) lorsqu’ils découvrent une numération plaquettaire basse chez des personnes qui ont été malades, qui ont pris certains médicaments ou chez des femmes enceintes.
Bien qu’aucun test sanguin ne diagnostique spécifiquement le PTT, les médecins réalisent un certain nombre d’analyses de sang qui, associées aux symptômes de la personne, aident à poser le diagnostic. Ces analyses de sang incluent souvent des tests démontrant que les globules rouges sont détruits, des tests pour déterminer si les reins fonctionnent bien, et des tests pour mesurer le taux d’enzyme ADAMTS13 et détecter la présence d’anticorps dirigés contre cette enzyme.
Traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique
Corticoïdes et échange plasmatique
Parfois, rituximab
Caplacizumab (rarement)
Les personnes atteintes de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) sont souvent traitées par corticoïdes et échange plasmatique (transfusions de plasma avec plasmaphérèse). Lors d’une plasmaphérèse, le sang d’une personne est prélevé et mis dans une machine qui sépare les cellules sanguines de la partie liquide du sang (le plasma). Le plasma, qui contient les anticorps à l’origine de la maladie, est éliminé et les cellules sanguines sont réinjectées à la personne avec du plasma frais obtenu auprès de donneurs sains.
Le rituximab est un médicament qui inhibe le système immunitaire, souvent utilisé chez les personnes atteintes d’un PTT pour prévenir une rechute après un traitement par corticoïdes et plasmaphérèse.
Le caplacizumab est un médicament qui inhibe l’interaction entre une protéine impliquée dans la coagulation et les plaquettes. Même si le caplacizumab peut réduire le besoin en échange plasmatique et accélérer la récupération des patients atteints de PTT, il se peut qu’il augmente aussi le risque de saignement.
